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A importância dos estudos de História Natural nas ataxias

No dia 28 de fevereiro de 2023 o Omaveloxolone (nome comercial SKYCLARYS) se tornou o primeiro medicamento para ataxia (no caso, ataxia de Friedreich) a ser aprovado pela FDA. Para que esta aprovação fosse possível, a Reata Pharmaceuticals utilizou dados do *estudo de história natural* da doença para completar os dados obtidos no longo e rigoroso ensaio clínico (duplo-cego) do medicamento.


Embora não seja um teste do remédio, o estudo de história natural foi essencial nesta aprovação. Neste tipo de estudo os pacientes passam por uma bateria de testes e são monitorados durante anos para ver como a doença progride utilizando escalas especiais, e como os sintomas se manifestam, dentre outras informações importantes para uma melhor compreensão da doença.

A FDA informou no ano passado para a Reata Pharmaceutics que os resultados de um único ensaio clínico não seriam suficientes para demonstrar a eficácia do medicamento na redução da progressão da doença. Como regra geral, a FDA requer dados de dois ensaios clínicos diferentes para demonstrar eficácia e segurança de um medicamento. O objetivo é que os dados de um estudo possam ser replicados em outro estudo independente.


Em vez de iniciar um novo ensaio clínico para o Omaveloxolone (que iria demorar mais vários anos), a Reata Pharmaceutics enviou para a FDA dados adicionais como suporte aos achados do ensaio clínico, incluindo uma análise de um estudo de “história natural” que coletou informações sobre pacientes da ataxia de Friedreich por mais de 20 anos.


O estudo clínico da Reata mostrou que os pacientes que receberam a droga durante 3 anos tiveram uma redução de quase 55% na progressão da doença, em comparação com o grupo de controle que não recebeu o medicamento. Os dados do estudo de história natural foram aceitos pela FDA como “evidência confirmatória” para apoiar as conclusões do ensaio clínico, o que permitiu a aprovação mais rápida do Omaveloxolone.


A própria FDA incentiva os grupos de pacientes com doenças raras (onde se enquadram as ataxias) a participar de estudos de história natural como um meio de acelerar o processo de aprovação de medicamentos testados em ensaios clínicos tradicionais.


Vale observar que no caso de doenças raras, recrutar pacientes para conduzir DOIS ensaios clínicos diferentes do mesmo medicamento pode ser inviável em certos contextos, pois como a doença é rara e existem dificuldades para o diagnóstico já é difícil localizar voluntários para um único ensaio.


“Para muitas doenças raras”, diz o Dr. David Lynch, investigador principal do banco de dados de história natural e diretor do programa de ataxia de Friedreich no Hospital infantil da Filadélfia, no estado da Pensilvânia, EUA, “estudos de história natural são um passo necessário para obtenção de um tratamento.”


Isso indica a *importância de cadastros mantidos por associações de pacientes* em todo o mundo, como o cadastro da Abahe no Brasil, gerenciado por @Amália Maranhão, a quem prestamos nossa homenagem no dia internacional da mulher, e em nome de quem felicitamos também a todas as demais mulheres.


Fonte: FDA Widens Path for Rare-Disease Treatments With New Approval

https://www.wsj.com/articles/fda-widens-path-for-rare-disease-treatments-with-new-approval-1ba99c09?fbclid=IwAR2hMiiEnxdCcaH8TpfnwZ6GTWX8jcfKhrCoggWd2kqHbMWkZGZMx2_OB7I&fs=e&s=cl

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