Vista exterior da sede da FDA. Crédito: Foto de grandbrothers
Estamos nos aproximando de 28 de Fevereiro de 2025, quando será comemorado o Dia Mundial das Doenças Raras, e a comunidade de pessoas com ataxias espinocerebelares está ansiosa aguardando o parecer da FDA (U.S.Food and Drug Administration) sobre o medicamento Troriluzole da Biohaven. Da mesma forma, pessoas com a ataxia de Friedreich esperam parecer da FDA sobre o medicamento Vaquitinone, da PTC Therapeutics.
Vejamos como funciona este processo de aprovação.
Para obter aprovação da FDA para comercializar novos medicamentos nos Estados Unidos, as farmacêuticas seguem um processo denominado NDA (New Drug Application), ou "Pedido de Novo Medicamento". Este processo visa assegurar que os novos medicamentos são eficazes e seguros antes de serem liberados para venda ao público.
Depois de anos de pesquisas e testes (quando a entende que já coletou dados suficientes) a farmacêutica pode submeter um NDA para a FDA. Após receber um NDA, a FDA faz uma análise de “filing” para verificar se a documentação está completa e adequada para a revisão. Se faltar informações ou houver erros, a FDA pode emitir uma “refusal to file” (recusa de protocolo), solicitando que a empresa complemente ou corrija o pedido.
Isso aconteceu recentemente com a Biohaven, que em 2023 teve seu NDA negado pela FDA para o medicamento Troriluzole para ataxias espinocerebelares. Mais precisamente, a FDA informou para a Biohaven que não faria a revisão do NDA para o Troriluzole pois "os objetivos primários do estudo de fase 3 realizado em 2023 não haviam sido alcançados", e portanto não seria possível fazer uma revisão adequada. A Biohaven então coletou mais dados que mostraram "redução da progressão da doença" e fez novo pedido em setembro de 2024, que no início deste mês (fevereiro de 2025) foi aceito pela FDA, e portanto agora o medicamento Troriluzole está em análise.
Quanto tempo demora a aprovação da FDA?
O prazo que a FDA tem para avaliar um Novo Pedido de Medicamento (NDA) depende do tipo de revisão que o pedido recebe. No caso da revisão padrão (Standard Review), o prazo é de 10 meses. Já no caso de Revisão Prioritária (Priority Review) a FDA tem 6 meses a partir da aceitação do NDA para dar seu parecer. Esse tipo de revisão é concedido para medicamentos que podem oferecer melhorias significativas no tratamento de doenças graves. No caso do Troriluzole da Biohaven, a FDA concedeu Revisão Prioritária, o que significa que a decisão deve ser tomada dentro de 6 meses a partir da aceitação do NDA em fevereiro de 2025, ou seja, até o terceiro trimestre de 2025.
Uma vez que aceite revisar um pedido de NDA, a FDA vai fazer uma avaliação minuciosa dos dados enviados. Vai revisar os resultados de ensaios clínicos para confirmar a eficácia e segurança, vai avaliar como o medicamento será fabricado, rotulado e utilizado, quais são os ingredientes, quais são os possíveis efeitos colaterais, enfim, fará uma análise completa.
Quais são os resultados possíveis da revisão?
Depois da revisão de um NDA, a FDA pode aprovar o NDA (autorizando a comercialização do medicamento no mercado americano), negar o NDA (caso julgue que há riscos para a saúde dos consumidores, e neste caso o medicamento não poderá ser comercializado), ou pode requerer mais informações, através de uma CRL (Complete Response Letter), uma "carta" que é enviada para a farmacêutica solicitando mais dados, e assim a farmacêutica poderá fornecer informações adicionais para embasar uma nova revisão.
Mesmo depois que um medicamento ou terapia é aprovada, a FDA continua monitorando o seu uso para assegurar a segurança. As farmacêuticas devem coletar dados do medicamento já no mercado em um estudo clínico de fase 4 (Phase IV clinical trial) para avaliar efeitos colaterais, e havendo necessidade, faze ajustes na bula.
Todo este processo de avaliação e aprovação de um novo medicamento pela FDA é bastante criterioso e demorado, pois muitos testes são feitos e toda a documentação é verificada para assegurar segurança e eficácia antes que o medicamento possa ser adquirido pelo público.
Para mais informações sobre os NDAs, consulte o site da FDA em