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CTI-1601 para ataxia de Friedreich

Atualizado: 22 de mai. de 2023

O caminho para tratamento da Ataxia de Friedreich só se alarga.

A Larimar Therapeutics publicou um comunicado à imprensa dizendo o seguinte https://bit.ly/3nZ5AHW. Os dados preliminares do ensaio clínico Fase 2com o farmaco CTI-1601 e dosagem de 25 mg mostroy aumento nos níveis de frataxina em pacientes com ataxia de Friedreich 

• Dados de segurança indicam que injeções subcutâneas repetidas de 25 mg de CTI-1601 foram geralmente bem toleradas quando administradas diariamente por 14 dias e depois em dias alternados até o 28o. dia 

• Injeções subcutâneas diárias de 25 mg de CTI-1601 por 14 dias levaram a aumento nos níveis de frataxina desde a linha de base em comparação com o placebo em todos os tecidos avaliados (pele e células bucais)

• Houve aumento mediano ajustado ao placebo desde a linha de base de 3,5 pg/µg e 0,9 pg/µg nos níveis de frataxina observados na pele e células bucais, respectivamente, com 14 dias de dosagem diária de CTI-1601

• A Larimar submeteu os dados ao FDA e se reunirá com a Agência para discutir os próximos passos; atualização aguardada para o terceiro trimestre de 2023. #ataxia


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