Dia importante para os Fredericos!
Hoje, 19 de Fevereiro 2025, a farmacêutica PTC Therapeutics anunciou que a FDA aceitou a revisão prioritária do pedido de aprovação do medicamento Vatiquinona para o tratamento de crianças e adultos com Ataxia de Friedreich (FA).
A Vatiquinona é uma pequena molécula, um inibidor seletivo de 15-lipoxigenase (15-LO). A inibição da 15-LO ajuda a atenuar as consequências da disfunção mitocondrial e do estresse oxidativo que ocorrem na Ataxia de Friedreich, reduzindo assim, a inflamação celular e os danos oxidativos e promovendo a sobrevivência neuronal. Embora não seja uma cura para a FA, a Vaquitinona foi avaliada em diversos estudos clínicos, muitos deles focados em pacientes pediátricos, e demonstrou bons resultados na redução do risco de mortalidade e melhoria de sintomas.
Se a Vaquitinona for aprovada pela FDA será o segundo medicamento aprovado pela agência capaz de modificar o curso da Ataxia de Friedreich (o primeiro, já aprovado pela FDA e no momento em análise pela Anvisa no Brasil, é o Skyclarys).