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Terapia genética para cardioiopatia na ataxia de Friedreich


(por Amália Maranhão, Diretora da Abahe)


A fila de medicamentos para a doenca neurodegenerativa ultrarrara Ataxia de Friedreich continua a andar. A Lexeo Therapeutics anunciou hoje que a FDA, a Anvisa americana, concedeu tramitação prioritária ao LX2006, terapia genética desenvolvida pela empresa para o tratamento da cardiomiopatia na Ataxia de Friedreich.


O LX2006 foi projetado para fornecer um gene funcional para promover a expressão da proteína frataxina e restaurar a função mitocondrial nas células do miocárdio nas pessoas com AF.


O Fast Track, ou tramitação prioritária, é um processo concebido para facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de novos medicamentos destinados a tratar doenças graves e atender a necessidades médicas não atendidas.


O SUNRISE-FA, um ensaio clínico aberto, multicêntrico de Fase 1/2, de 52 semanas, com dose crescente, que está em andamento para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do LX2006 em pacientes com cardiomiopatia resultante de Ataxia de Friedreich.

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