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Terapia genética para SCA1 e SCA3 em andamento…

Atualizado: 12 de abr. de 2023

Melhor notícia do dia: o primeiro paciente recebeu dose do remédio VO659 da Vico Therapeutics, para ataxias SCA1 e SCA3 e doença de Huntington. O estudo está sendo feito na Europa com 71 pacientes. Ainda falta muito, mas um passo importante foi dado. Isso é terapia baseada em RNA, utiliza ASO (nucleotídeos antissenso) para silenciar os genes com mutações (o gene ATXN3 no caso da SCA3), evitando que ele produza proteínas defeituosas que tóxicas para os neurônios, ou seja, têm o potencial de curar a ataxia (e várias outras doenças neurológicas). Bom saber que a ciência está avançando.



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