Terapias de supressão genética em ataxias cerebelares hereditárias
Atualizado: 12 de abr.
"Na SCA1, SCA2, DMJ/SCA3 e na SCA7, terapias de RNA de Interferência (iRNA) e ASO (Antisense oligonucleotide) provaram ser bem toleradas e efetivas na supressão das proteínas mutantes, melhorando aspectos neuropatológicos e sintomas motores. Na SCA6, o fenótipo (sintomas motores) foi melhorado, mas não houve investigação de efeitos colaterais adversos.
Conclusão: A revisão da literatura sugere que as GSTs (terapias de supressão genética) são bem toleradas e eficazes na supressão das proteínas alvo, melhorando aspectos neuropatológicos e o fenótipo motor em testes com modelos animais ("in vivo"). Entretanto, não há garantias de que estes resultados estejam livres de vieses (bias). Além disso, investigações adicionais são necessárias para esclarecer o efeito das GSTs em outras ataxias cerebelares hereditárias (HCAs) como a Ataxia de Friedreich (FRDA), a SCA6 e a SCA2".
Fonte: Gene Suppression Therapies in Hereditary Cerebellar Ataxias: A Systematic Review of Animal Studies (Carolina Santos et al)
Publicado em 29 de Março 2023
Ver https://www.mdpi.com/2073-4409/12/7/1037
