Informações adicionais sobre medicamentos para ataxias

Alguns remédios para sintomas de ataxias funcionam bem para algumas pessoas, e não para outras. O Dr. Henry Paulson explicou em um webinar da NAF em março de 2023 que "o único jeito de saber se um remédio funciona para alguém especificamente é experimentando, com a devida supervisão". Se um remédio não funcionar - para qualquer sintoma - deve-se procurar uma alternativa. O Dr. Paulson fez o importante comentário de que "o paciente com ataxia tem que conversar com o médico, e experimentar remédios (de forma controlada) até achar algum que funcione bem para ele, sem efeitos adversos importantes".  O Dr. Paulson recomendou levar uma "lista de remédios de referência" publicada no site da NAF (link abaixo) para DISCUTIR COM O NEUROLOGISTA. Perguntar diretamente a ele "Dr., o sr. acha que algum destes medicamentos pode me ajudar?".  Ter em mente que a ataxia é uma doença rara, e que um médico tipicamente atenderá poucos pacientes com ataxia em sua clínica (talvez nenhum), e assim o Dr. Paulson considera importante "interagir com o médico" que também pode e deve aprender com os pacientes atáxicos que atende. Esta interação e troca de informações com o médico ajuda o paciente, ajuda o médico e ajuda também outras pessoas que ele vai atender no futuro.

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1, Riluzole

A Dra. Susan Perlman informou em um webinar da NAF que o Riluzole (medicamento aprovado pela FDA para ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica) tem tido bons resultados em alguns pacientes como medicamento "off label" para tratar sintomas de ataxias, e com base em estudos feitos na Europa tem supostos efeitos neuroprotetores (protege os nervos no cerebelo). Porém, um efeito colateral conhecido do Riluzole é tontura (diziness). Então, se a pessoa já tem tonturas por conta a ataxia, talvez o Riluzole possa piorar este sintoma, que por sua fez afeta o equilíbrio. A Dra. Perlman disse que não é comum, mas já viu na prática clínica dela pacientes com este efeito colateral. Assim, é preciso avaliar nestes casos se é vantajoso ou não usar o remédio.

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Nota: Troriluzole

Além do Riluzole, que já está no mercado, há um ensaio clínico em andamento do medicamento Troriluzole (BHV-4157) pela Biohaven Pharmaceuticals) que é uma espécie de “upgrade” do Riluzole e está buscando aprovação da FDA.  A Dra. Susan Perlman (especialista em ataxias) explicou em um webinar que o Troliluzole é metabolizado em Riluzole no corpo, de modo que o Riluzole é o ingrediente ativo no medicamento. A diferença é que nesta nova formulação da Biohaven pretende ser mais eficiente. Como agente, o Riluzole foi investigado na Europa e há alguma evidência de que o remédio tem potencial para retardar a progressão de ataxias genéticas e não genéticas, e talvez melhorar alguns sintomas. Há alguns efeitos colaterais (tonturas, fadiga). A Dra. Perlman sugere que é preciso reunir mais dados, e que se a pessoa usou o Riluzole por 3 meses e não sentiu nenhum benefício talvez não seja eficaz em termos de reduzir sintomas para ela.  

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BHV-4157 - TRORILUZOLE (Biohaven Pharmaceuticals)

Ver https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03701399

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2. AMPYRA® (Dalfampridine) e 4-AP (4-Aminopyridine) para ataxia
A Dra. Susan Perlman informou em um webinar que a Dalfampridine é uma droga que ajuda a melhorar a marcha de pacientes com Esclerose Múltipla, doença que tem muitos sintomas semelhantes aos das ataxias. Ela respondeu que era uma boa opção para tentar com supervisão médica obviamente (conversar com médico, ver se valia a pena tentar, cada caso é um caso).

Há também o medicamento relacionado 4-AP (4-aminopyridine), cujo princípio ativo é a Dalfanpridine.

Há alguma preocupação com potenciais efeitos colaterais sobretudo em caso de overdose acidental, como o risco de convulsões, mas se a pessoa ficar nos limites da dosagem segura (não passar de 20 miligramas por dia) o risco de convulsão e outros efeitos colaterais é mínimo. Naturalmente se a pessoa já tem risco de convulsões por outros motivos deve ter muita cautela. Segundo se divulga em grupos de suporte, o Dalfanpridine pode melhorar o equilíbrio ao andar em certos indivíduos. Está na classe de medicamentos conhecidos como “bloqueadores do canal de potássio” (potassium channel blockers) que funcionam fortalecendo os sinais enviados pelo cérebro através dos nervos que foram danificados na esclerose múltipla (MS). Apesar de ser um remédio para MS é também utilizado por muitas pessoas com ataxias e há inclusive grupos de suporte no Facebook específicos para esta discussão.

IMPORTANTE - A Dra. Perlman mencionou que as duas únicas drogas atualmente reconhecidas pela American Academy of Neurology para uso off-label em ataxias são o Riluzole (aprovado pela FDA para ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica) e o Dalfampridine (AMPYRA), aprovado em 2010 para Esclerose Múltipla.

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3. Baclofeno

O Baclofeno é um medicamento prescrito por neurologistas para melhorar a espasticidade e ajudar a relaxar músculos para evitar dores, espasmos musculares e câimbras, que podem ocorrer em alguns pacientes com ataxia. Segundo a Dra. Susan Perlman (especialista em ataxias), é melhor tomar esta medicação de noite, antes de dormir. Durante o dia, em vez de remédio, tentar fazer exercícios & alongamentos para relaxar a musculatura. Observar que embora sejam confundidas de vez em quando, espasticidade é diferente de rigidez muscular e, os remédios para tratamento de uma são bastante diferentes dos remédios recomendados para a outra.

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4. Medicamentos para tontura e vertigem

A Dra. Perlman informou em um webinar da NAF que tontura pode ser um sintoma bastante difícil de gerenciar, e pode ter diversas causas (algumas sem relação com a ataxia, por exemplo, variações na pressão arterial). Se a tontura vem da conexão (do cérebro) com o ouvido interno, em alguns casos há medicações que podem ajudar (ex. Meclizine, Bonine etc.). Nas tonturas associadas com ataxia, há casos em que foram prescritos Dalfampridine (usado off-label para outras condições além da esclerose múltipla, e em certos casos pode ajudar na tontura). Já se a tontura é causada por movimentos oculares anormais (nistagmo), há outros medicamentos que podem ser úteis para reduzir esta movimentação anormal dos olhos que pode causar tonturas. Em resumo, há muitas causas para a tontura, e é preciso procurar o médico para investigar a melhor abordagem.

5. Levodopa e Prolopa

A Levodopa age aumentando a quantidade de dopamina no corpo, um tipo de neurotransmissor responsável pela comunicação entre os neurônios, e controle dos movimentos do corpo e coordenação motora. Este remédio revolucionou o tratamento da doença de Parkinson. A Dra. Susan Perlman (especialista em ataxias) explicou em um webinar que "há diferentes tipos de tremores com diferentes causas", e que para um grupo específico de tremores que podem ser sintomas de ataxias há evidências de que a Levodopa pode de fato ajudar. Naturalmente, uma medicação deste tipo deve ser receitada e dosada pelo neurologista. Há outras medicações derivadas da Levodopa que também podem ajudar em tremores resultantes de ataxia , como a Prolopa (levodopa + cloridrato de benserazida). Uso sempre com prescrição médica!

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6. Azilect

A Dra. Susan Perlman informou em um webinar da NAF que o Azilect é prescrito para tratamento da Doença de Parkinson em adultos, informando que parece ajudar nos tremores na ataxia. O Azilect age em áreas envolvidas com o gânglio basal, que é a parte do cérebro mais envolvida na Doença de Parkinson. É sabido que o cerebelo se comunica com o gânglio basal, e que alguns dos tremores que surgem em pessoas com ataxia ocorrem por problemas causados pela ataxia nesta comunicação. Assim, drogas como o Azilect, Sinemet e Carbidopa- Levodopa podem de fato ajudar em tremores que ocorrem não apenas em Parkinson, mas também na ataxia.

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7. Canabidiol (CBD)

Embora não cure a ataxia ou retarde sua progressão, a maconha medicinal pode aliviar certos sintomas de ataxias. O óleo de canabidiol (juntamente com outros componentes que podem ser prescritos em proporções precisas pelo neurologista, como o canabigerol e THC) pode ajudar por exemplo a dormir melhor, em espasticidade, em dores neuropáticas e a reduzir a ansiedade. O uso precisa de receita médica. 

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8. Amantadine

A Dra. Susan Perlman explicou em um webinar que a Amantadina (comercializada como Mantidan no Brasil) é uma das drogas off-label que tem sido usada por mais tempo em ataxias, para ajudar com tremores e fadiga. A Dra. Perlman ouviu dizer que a Amantadine foi desenvolvida inicialmente como um antigripal, mas se descobriu que a droga era eficaz para melhorar a mobilidade na Doença de Parkinson. Segundo a bula, a Amantadina pode ajudar no tratamento da Doença de Parkinson primária e em sintomas de Doença de Parkinson secundários. Já por muitos anos a Amantadina tem sido usada como medicamento off-label para tremores e para a fadiga em ataxias também. A droga é segura, inclusive para uso em crianças, mas tem efeitos colaterais. Portanto é preciso conversar com o neurologista e fazer testes com o remédio durante algum tempo para equilibrar os benefícios e possíveis efeitos colaterais.

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9. Chlorzoxazone  (para a SCA1)

O Chlorzoxazone é um relaxante muscular. A Dra. Perlman informou em um webinar que sabia que havia interesse de pesquisadores nesta droga em função de supostos efeitos neuroprotetores, mas que precisaria ser utilizado com supervisão médica cuidadosa.

Nota MG. Há artigos que relatam que a combinação de Chlorzoxazone com Baclofeno pode trazer benefícios na ataxia espinocerebelar tipo 1 (SCA1), se forem usados em dosagens bem específicas. Os estudos ainda são preliminares e mais testes precisam ser feitos para ver quais seriam as dosagens adequadas para melhorar sintomas da ataxia sem produzir toxidade ou afetar excessivamente a forma muscular (o que pode piorar o equilíbrio).

Ver https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33151010/

Ver https://www.ataxia.org/scasourceposts/a-new-use-for-old-drugs/