Advocacy
Advocacy é o conjunto de ações estratégicas feitas por pacientes, familiares, associações e profissionais da saúde para defender direitos, influenciar políticas públicas e ampliar o acesso a tratamentos e medicamentos. A palavra vem do inglês to advocate, que significa defender uma causa.
Esta página traz informações introdutórias sobre "advocacy" para pacientes com ataxia e seus cuidadores.
Informações gerais sobre "Advocacy" para obtenção de medicamentos para ataxias no Brasil
No Brasil, o advocacy é frequentemente associado à atuação de grupos organizados como associações de pacientes, federações de associações e outras entidades que militam em favor de pessoas com doenças raras.
Como exemplo de ações de advocacy, temos:
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Reivindicar políticas públicas específicas para doenças raras.
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Pressionar órgãos do governo (como o SUS, ANVISA, CONITEC, Ministério da Saúde).
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Participar de audiências públicas, reuniões técnicas e consultas públicas.
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Produzir dados e relatórios.
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Fazer campanhas e mobilizações (por exemplo, através de redes sociais) para conscietização das partes interessadas.
No âmbito do Poder Legislativo, ações de advocacy podem incluir a proposição de novas Leis, a modificação de Leis existentes ou mesmo a rejeição de algum projeto de Lei que seja considerado inadequado. Esta atuação pode se dar através de mecanismos como uso de redes sociais para campanhas de conscientização, participação em audiências públicas ou contato direto com parlamentares ou frentes parlamentares que tenham alinhamento com as propostas defendidas. Por exemplo, a inclusão de uma nova doença (como uma ataxia genética ou outra condição rara) na lista de doenças consideradas graves pela Receita Federal para fins de isenção de imposto de renda requer um projeto de Lei para modificar o Art. 6º, XIV, da Lei nº 7.713/1988, que determina quais são as doenças consideradas graves. Este projeto de Lei teria que ser aprovado pelo Congresso Nacional e sancionado pelo Presidente da República. Apresentar um Projeto de Lei (PL) desta natureza através de um deputado ou senador, com apoio de associações de pacientes, especialistas e dados técnicos é um exemplo de advocacy no âmbito do Legislativo.
No âmbito do Poder Judiciário as ações de advocay podem se dar diretamente (ações civis públicas) ou de forma indireta, por exemplo, fornecendo documentos com informações que possam ajudar na tomada de decisões favováreis à causa defendida. O Judiciário também pode ser acionado para denúncias (por exemplo, leis existentes que não estejam sendo respeitadas).
No âmbito do Poder Executivo, as ações de advocacy têm como objetivo influenciar políticas públicas, decisões administrativas e prioridades orçamentárias, em benefício de determinada causa ou grupo. Essas ações podem ocorrer nos níveis municipal, estadual e nacional, com estratégias adaptadas ao contexto e às competências de cada esfera. No nível nacional, os principais atores são as Agências reguladoras (ANVISA, ANS), a CONITEC, a CMED, a SCTIE e outros órgãos, bem como os Conselhos Nacionais (ex: Conselho Nacional de Saúde). Um exemplo importante de advocacy no âmbito do Executivo em nível nacional é atuar junto ao Ministério da Saúde para garantir a incorporação de um novo medicamento ao SUS, mediante submissão de evidências clínicas e mobilização da sociedade civil. Outro exemplo seria uma mobilização social para defender alguma política pública vigente que esteja sendo ameaçada de modificações ou extinção.
No caso específico de ataxias, as ações de advocacy podem ter como propósito, dentre outros:
1. Ampliação do acesso a medicamentos órfãos
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Acompanhar e apoiar processos de registro na ANVISA. Em particular, verificar se a farmacêutica responsável pelo medicamento solicitou análise prioritária (RDC 204/2017), por se tratar de doença rara.
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Participar de consultas públicas da CONITEC, que avalia se um medicamento será incorporado ao SUS.
2. Sensibilização de autoridades
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Engajar parlamentares, secretarias de saúde e órgãos reguladores.
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Propor projetos de lei e pautar o tema na mídia.
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Publicar conteúdos mostrando a urgência e os benefícios do tratamento.
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Coletar relatos de pacientes mostrando o impacto da falta de tratamento.
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Pressionar para a inclusão das ataxias na lista de doenças consideradas graves (taxativamente) pela Receita Federal.
3. Apoio à pesquisa e inovação
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Incentivar a realização de pesquisas e ensaios clínicos de medicamentos para ataxia no Brasil.
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Preparar dossiês com evidências clínicas que comprovem eficácia e segurança de medicamento ou terapia para ataxia
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Fornecer depoimentos e dados para estudos de história natural e outros.
4. Empoderamento dos pacientes
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Ensinar os pacientes e suas famílias sobre seus direitos.
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Combater o preconceito e o capacitismo.
Por exemplo, a Abahe (Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas) tem atuado de forma incansável em defesa dos interesses de pacientes com ataxia:
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Quando solicitada, forneceu dados agregados sobre quantidade de pacientes com ataxia de Friedreich no Brasil, por região, sexo, faixa de idade e outros recortes (dado do cadastro de pacientes com ataxia da Abahe).
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Acompanhou a submissão do medicamento Skyclarys para registro na ANVISA pela farmacêutica Biogen.
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Reuniu relatos de pacientes para ilustrar a urgência da aprovação
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Enviou ofícios para a ANVISA em busca de atualizações sobre o processo de registro do Skyclarys , utilizando inclusive a Lei de Acesso à Informações.
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Organizou diversas campanhas nas redes sociais para engajar a opinião pública.
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Participou de audiências públicas no Congresso Nacional relacionadas com doenças raras.
A mobilização deu frutos! O Skyclarys foi aprovado pela ANVISA para comercialização no Brasil em 11/04/2025!
A Abahe continua mobilizada para acompanhar a precificação na CMED e em seguida, a análise do pedido de incorporação de medicamento ao SUS pela CONITEC.
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O Unidos Pela Vida (UPV) é uma organização social sem fins lucrativos com atuação nacional que tem como missão defender que pessoas com fibrose cística e outras doenças raras.
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Como um novo medicamento para doenças raras pode chegar ao SUS?
O fluxo de chegada de um novo medicamento para ataxia ou outras doenças raras ao SUS depende de sucesso em três importantes etapas, que vamos explicar resumidamente em seguida:
(1) a autorização da ANVISA para comercialização do medicamento no Brasil,
(2) a definição dos preços na CMED e
(3) um parecer favorável da CONITEC para incorporação do medicamento ao SUS, e a decisão final pelo Ministério da Saúde.
Se não houver sucesso na etapa 1 (caso a ANVISA não conceda o registro) o medicamento não poderá ser comercializado no Brasil (a farmacêutica pode entrar com um recurso administrativo). Se houver sucesso na etapa 1, mas não na etapa 3 (ou seja, se a CONITEC negar a incorporação ao SUS) o medicamento estará comercialmente disponível no Brasil mas seu custo provavelmente será muito elevado, tornando-o inacessível para a grande maioria dos pacientes, e neste contexto ocorrem muitas ações judiciais para forçar os planos de saúde a custear, por exemplo.
Etapa 1 - ANVISA (Aprovação da venda do medicamento no Brasil)
O processo de registro, avaliação e regularização de produtos como novos medicamentos na ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) segue uma série de etapas técnicas e regulatórias rigorosas.
Vejamos um resumo das etapas principais.
1. Pesquisa e Desenvolvimento (fase pré-ANVISA)
Antes de qualquer submissão à ANVISA, o medicamento é desenvolvido e testado em laboratórios e em estudos clínicos (fase I, II e III) para avaliar sua segurança, eficácia e qualidade. Muitos medicamentos já seguem para análise da ANVISA tendo sido previamente aprovados por outros órgãos regulatórios internacionais, como a FDA (Estados Unidos) ou a EMA (Europa).
2. Submissão do Pedido de Registro
O laboratório farmacêutico submete o dossiê completo do medicamento à ANVISA. Esse dossiê deve conter informações técnicas sobre:
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Qualidade farmacotécnica (fabricação, controle de qualidade, estabilidade)
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Ensaios pré-clínicos (testes em animais)
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Ensaios clínicos (testes em humanos)
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Informações sobre farmacovigilância
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Rotulagem e bula
3. Avaliação Técnica
A ANVISA realiza uma avaliação completa em diversas áreas:
a) Qualidade
Verifica se o produto é fabricado conforme as Boas Práticas de Fabricação (BPF), com controle adequado de pureza, dosagem, estabilidade, etc.
b) Segurança e Eficácia
Analisa os dados dos estudos clínicos para garantir que o medicamento seja seguro para uso humano e eficaz para a indicação proposta.
c) Farmacovigilância
Exige plano de monitoramento pós-comercialização, especialmente para novos medicamentos ou medicamentos sob registro condicional.
Prazos de Avaliação
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Medicamentos inovadores: prazo legal é de até 365 dias.
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Medicamentos prioritários (ex. doenças raras, emergências): pode haver fast track, reduzindo o prazo. Seguindo a OMS, para a ANVISA uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes.Ver Nota 3 abaixo.
4. Decisão de Registro
Se aprovado, o medicamento recebe um registro sanitário, o que permite a sua comercialização no Brasil. O número de registro é publicado no Diário Oficial da União (DOU). Se recusado, a empresa pode apresentar recurso administrativo.
5. Pós-registro e Monitoramento
Após o registro, o produto ainda é monitorado continuamente pela ANVISA. Algumas obrigações incluem, por exemplo:
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Notificações de eventos adversos
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Reavaliações periódicas
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Renovação do registro a cada 10 anos
Notas
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Medicamentos genéricos e similares têm processos específicos, mais simplificados que os de medicamentos inovadores.
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Medicamentos biológicos e biossimilares também têm regulamentações específicas.
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Priorização: Medicamentos para doenças raras (também chamados de medicamentos órfãos) têm um fluxo diferenciado na ANVISA, com o objetivo de agilizar o acesso a tratamentos que normalmente não seriam desenvolvidos pela indústria por não serem lucrativos, devido à baixa prevalência das doenças. A ANVISA possui mecanismos regulatórios específicos e prioritários para esses medicamentos. O prazo médio de avaliação pode cair de 365 dias para até 120 dias (ou até menos em alguns casos). Essa priorização é formalizada por meio de uma solicitação de priorização, que deve ser justificada e aprovada pela ANVISA. Ver RDC nº 204/2017: Estabelece critérios para priorização de análise de petições, incluindo medicamentos para doenças raras.
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Registro condicional: A ANVISA também pode conceder registro condicional mesmo que os estudos clínicos ainda estejam em fases intermediárias (ex: fase II), desde que haja indicação de benefício clínico relevante, necessidade não atendida e comprometimento da empresa em realizar os estudos pendentes. Esse tipo de registro permite a comercialização antecipada do produto, com obrigações pós-registro, como a emissão de relatórios periódicos de farmacovigilância e a realizão de estudos adicionais de eficácia e segurança (fase IV). Ver RDC nº 205/2017: Regula o registro condicional para medicamentos destinados ao tratamento de doenças graves ou raras.
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Flexibilização de dados - Em alguns casos, a ANVISA aceita dados clínicos mais limitados, ou uso de dados estrangeiros (como de agências como FDA ou EMA), especialmente quando:
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A doença é ultra-rara
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Não há alternativa terapêutica disponível
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Os dados são consistentes e provenientes de estudos robustos, mesmo que menores
A ANVISA participa de grupos internacionais como o ICH e pode usar revisões colaborativas com outras agências reguladoras (ex: FDA, EMA, Health Canada), o que acelera a aprovação de medicamentos órfãos já registrados no exterior.
Etapa 2 - CMED (Definição dos preços máximos ao consumidor pela farmacêutica)
Há um processo intermediário entre ANVISA e CONITEC, que envolve a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos).
A CMED é um órgão interministerial vinculado à ANVISA responsável por regulamentar e autorizar os preços de medicamentos no Brasil, tanto para o mercado privado quanto para o SUS.
Imediatamente após a ANVISA conceder o registro de um novo medicamento (por exemplo, o Skyclarys para ataxia de Friedreich), a empresa farmacêutica (no caso do exemplo, seria a Biogen) ainda não pode vender o produto no Brasil. Ela precisa primeiro ter um preço aprovado pela CMED.
A farmacêutica precisa submeter uma proposta de preço do medicamento que deseja vender no Brasil para a CMED, contendo:
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Preço proposto e justificativa (com base em comparação com preços internacionais, estudos de custo-efetividade, etc.)
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Dados econômicos e técnicos
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Comparação com tratamentos semelhantes (se houver)
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Justificativas baseadas em inovação, ausência de concorrência etc.
De posse destes dados, a CMED aplica uma metodologia baseada nos critérios da Resolução CMED nº 2/2004, que considera:
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Categoria terapêutica
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Grau de inovação
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Comparadores no mercado
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Preço em países de referência (Austrália, Canadá, Espanha, EUA, França, Grécia, Itália, Nova Zelândia e Portugal)
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Preço praticado em países onde já foi aprovado
A CMED então:
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Define o PMC (Preço Máximo ao Consumidor): valor teto para vendas no mercado privado
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Estabelece o preço para o governo: usado como base para compras públicas (ex: SUS)
Esses preços são publicados no Diário Oficial da União e no site da CMED. A partir disso, o medicamento pode ser comercializado no Brasil.
Este processo de precificação precisa ser resolvido ANTES do pedido de incorporação do medicamento, pois a CONITEC precisa calcular o impacto orçamentário para o SUS. É necessário avaliar se o medicamento é custo-efetivo. Ou seja, o preço vai influenciar diretamente na decisão de incorporar ou não o medicamento ao SUS.
Importante para o advocacy!
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A negociação de preço começa com a empresa, mas o controle é regulado pelo Estado.
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Se o preço aprovado for muito alto, pode comprometer a decisão da CONITEC de incorporar o medicamento ao SUS por falta de custo-efetividade (o preço elevado é uma das maiores barreiras à incorporação).
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É por isso que o acompanhamento desse processo e a mobilização por preços justos são parte estratégica do advocacy. A transparência e mobilização social podem pressionar por preços mais justos
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O acompanhamento dessa etapa é crucial para planejar a atuação na CONITEC depois
Resolvida a precificação, a próxima etapa é na CONITEC.
Etapa 3 - CONITEC (Avaliação de pedidos de incorporação do medicamento ao SUS)
Os medicamentos para doenças raras – muitas vezes chamados de medicamentos órfãos – passam por um rigoroso fluxo de avaliação antes de serem disponibilizados pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Esta avaliação é feita pela CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - SUS). A CONITEC avalia tecnologias em saúde com base em evidências científicas, levando em conta eficácia, efetividade, segurança e aspectos econômicos, para embasar suas recomendações.
A CONITEC foi criada pela Lei nº 12.401/2011 para assessorar o Ministério da Saúde na incorporação, exclusão ou alteração de medicamentos, produtos e procedimentos no SUS. Em outras palavras, a CONITEC é o órgão responsável por avaliar novas tecnologias em saúde e recomendar se elas devem ou não ser adotadas pelo SUS. Esse processo abrange desde medicamentos e equipamentos até procedimentos médicos.
Marco Legal da atuação da CONITEC:
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Lei 12.401/2021
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Decreto 7.646/2011
Além disso, a CONITEC é responsável por elaborar ou atualizar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que definem critérios de diagnóstico e tratamento, inclusive incorporando os novos medicamentos aprovados. Em resumo, nenhum medicamento (inclusive os de doenças raras) entra no SUS sem passar pela análise criteriosa da CONITEC, que busca garantir tanto o benefício clínico aos pacientes quanto a viabilidade para o sistema público de saúde.
A CONITEC é uma instância colegiada que conta com representantes de diversas entidades governamentais e profissionais de saúde (como ministérios, ANVISA, conselhos de secretários de saúde, Conselho Federal de Medicina, entre outros). Recentemente (2025), sua composição passou a incluir também um representante da sociedade civil ligado à patologia em avaliação, com direito a voto, conforme a Lei nº 15.120/2025. Essa mudança reflete a importância de trazer a voz de pacientes e da sociedade para dentro do processo decisório.
Com relação à estrutura de governança, a CONITEC é formada por uma Secretaria Executiva e Comitês especializados.
Figura 1 - Diagrama da estrutura da CONITEC
Fluxo de incorporação
Para informações detalhadas sobre o processo de incorporação, visite o site da CONITEC.
Segue um resumo de alguns pontos importantes,
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Antes de qualquer incorporação, o medicamento precisa estar registrado pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e, no caso de medicamentos, ter preço definido pela CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos). . É vedada a incorporação de procedimentos considerados ainda experimentais.
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Qualquer pessoa ou instituição pode solicitar que a CONITEC avalie a incorporação de uma nova tecnologia no SUS – isso inclui fabricantes, sociedades médicas, associações de pacientes, gestores (secretarias de saúde) ou cidadãos comuns. Na prática, muitos pedidos de avaliação de medicamentos órfãos são submetidos pelas farmacêuticas com apoio de organizações de pacientes de doenças raras, que reúnem documentação e pressionam por análises de novos tratamentos.
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O pedido deve ser encaminhado à Secretaria-Executiva da CONITEC (Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde – DGITS) acompanhado de toda a documentação exigida por lei (detalhada mais adiante). A equipe do DGITS faz uma triagem inicial verificando se o dossiê está completo e em conformidade com os requisitos legais; caso haja pendências, o pedido pode ser devolvido ao solicitante para complementação.
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Pela legislação atual, a incorporação de novas tecnologias ao SUS (medicamentos, terapias, equipamentos etc.) deve ser BASEADA EM EVIDÊNCIAS (com análise de eficácia e segurança), e amparada por estudos de avaliação econômica (relação custo-efetividade).
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Com a documentação considerada adequada, inicia-se a avaliação técnica. A equipe técnica da CONITEC analisa os dados enviados, examinando detalhadamente os estudos apresentados sobre eficácia, segurança, bem como as análises de custo-efetividade e impacto orçamentário fornecidas pelo demandante. Se necessário, a CONITEC pode solicitar informações ou estudos complementares ao proponente.
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É gerado um relatório técnico contendo uma análise crítica dos dados e, se necessário, uma reanálise com premissas adaptadas à realidade do SUS. O relatório técnico é utilizado como base para as deliberações, e é gerada uma recomendação inicial favorável ou contrária à incorporação do medicamento no SUS. Essa recomendação inicial é fundamentada nas evidências analisadas e considera comparações com os tratamentos já existentes no SUS para a doença em questão (caso existam).
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Antes de ser finalizada, a recomendação preliminar é submetida à consulta pública. O relatório e o parecer da CONITEC ficam disponíveis para receber contribuições da sociedade por 20 dias. No contexto do advocacy, essa etapa de participação social é fundamental. Nessa fase, qualquer pessoa pode enviar comentários via formulário eletrônico. As contribuições podem incluir desde depoimentos de pacientes sobre o uso do medicamento (experiências de vida real) até sugestões de sociedades médicas e pesquisadores apontando dados adicionais. No caso de doenças raras, frequentemente há mobilização intensa nas consultas públicas – pacientes compartilham histórias sobre a doença e a expectativa em torno do medicamento, organizações não governamentais submetem manifestos, e profissionais esclarecem dúvidas sobre manejo da condição.
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Em casos excepcionais, o prazo da consulta pública pode ser estendido ou reduzido (por exemplo, estendido para 30 dias ou reduzido para 10 dias em situações especiais), mas a regra geral são 20 dias de consulta.
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Concluída a consulta pública, a CONITEC compila e analisa todas as contribuições recebidas. A vivência dos pacientes e as opiniões da sociedade podem enriquecer as evidências e até mesmo trazer novos dados sobre qualidade de vida, dificuldades de acesso ou outros aspectos práticos. Com base nisso, a comissão reavalia sua posição inicial. A recomendação inicial pode ser mantida ou alterada conforme os argumentos apresentados na consulta pública. Em seguida, a CONITEC emite sua recomendação final sobre a tecnologia (seja pela incorporação ou pela não incorporação), consolidada em um relatório final.
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A recomendação final da CONITEC não é a decisão definitiva, pois a palavra final, conforme a legislação, cabe ao Ministério da Saúde. O relatório com a recomendação é enviado ao Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SECTICS) do Ministério da Saúde.
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Na prática, o Secretário da SCTIE (Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde) é o responsável por tomar a decisão final sobre a incorporação de novas tecnologias (como medicamentos, procedimentos ou equipamentos) ao SUS, após a recomendação técnica da CONITEC. Em geral, o Secretário segue a recomendação da CONITEC, mas pode considerá-la juntamente com outros fatores de gestão. Em alguns casos de grande repercussão, audiências públicas adicionais ou reuniões ampliadas podem ser convocadas antes da decisão final, para aprofundar o debate com participação da sociedade (embora isso não seja obrigatório). No caso de audiências públicas serem convocadas pelo Ministério da Saúde, representantes de pacientes, especialistas e gestores podem dialogar abertamente.
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Uma vez tomada, a decisão do Ministério da Saúde é publicada no Diário Oficial da União (DOU) por meio de uma portaria. Se a decisão for incorporar o medicamento, essa portaria oficializa a inclusão da nova terapia no SUS. Em seguida, o Ministério da Saúde e as instâncias gestoras do SUS iniciam os procedimentos para ofertar o medicamento na prática (definição de protocolo de tratamento, financiamento, aquisição e distribuição).
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O prazo para o processo de avaliação é de 180 dias, prorrogáveis por mais 90 dias. Ou seja, no total, o prazo máximo legal para a CONITEC concluir um processo é de 270 dias (cerca de 9 meses). Essa previsão está estabelecida no Decreto nº 7.646/2011 e visa evitar que pedidos fiquem sem resposta por tempo indeterminado. Na prática, a maior parte das avaliações é concluída dentro dos 180 dias iniciais, com prorrogações sendo a exceção. A lei determina que, após a recomendação da CONITEC, a decisão de incorporação deve ser formalizada em tempo hábil. Embora não haja um prazo expresso muito longo para o Secretário decidir, na prática a decisão final é tomada rapidamente após a reunião final da CONITEC, e em algumas semanas.a portaria ministerial é publicada no DOU oficializando a decisão.
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Quando um medicamento é incorporado, a CONITEC também pode elaborar ou atualizar o PCDT (Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica) da doença rara em questão, incorporando o novo fármaco como opção de tratamento recomendada no âmbito do SUS. Esses protocolos garantem que haja critérios claros de uso (por exemplo, dosagens recomendadas), definindo para quais pacientes e em que condições a nova terapia será ofertada.
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Quando a decisão final é favorável à incorporação, o Ministério da Saúde tem até 180 dias, contados da publicação da portaria, para garantir a oferta da nova tecnologia no SUS. Esse prazo de 180 dias pós-incorporação está previsto no próprio Decreto 7.646/2011 e na Lei 12.401/2011. Ou seja, em no máximo 6 meses, o Ministério junto com estados e municípios deve resolver questões como compra do medicamento, distribuição, treinamento de equipes, inclusão no Componente Farmacêutico adequado (básico, estratégico ou especializado) e qualquer outra providência para que os pacientes comecem a receber o tratamento.
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Se a decisão final for não incorporar o medicamento órfão, significa que o SUS não passará a oferecê-lo naquela indicação. A portaria com a decisão negativa também é publicada no DOU, acompanhada dos motivos (geralmente baseados no relatório técnico da CONITEC). Nesse caso, o processo é encerrado sem incorporação. O solicitante e a sociedade podem, no futuro, apresentar nova proposta de avaliação caso surjam evidências adicionais ou mudanças significativas (por exemplo, novos estudos que demonstrem maior eficácia, ou redução de preço que melhore a custo-efetividade). Vale lembrar que a decisão negativa não impede que pacientes busquem o medicamento por outras vias (como planos de saúde ou ações judiciais), mas oficialmente o SUS não o disponibilizará até que haja eventual revisão da decisão.
Esse fluxo é padronizado para qualquer tecnologia em saúde, incluindo medicamentos para doenças raras. No caso dos medicamentos órfãos, costuma haver grande engajamento de associações de pacientes durante as consultas públicas, dada a falta de alternativas terapêuticas e urgência por tratamento. Entretanto, os critérios de avaliação e etapas processuais são os mesmos, assegurando que a decisão seja baseada em evidências e no interesse público.
Figura 2 - Fluxo de Incorporação da CONITEC
Requisitos Formais para Submissão do Pedido (Decreto nº 7.646/2011)
Para que a CONITEC analise uma proposta de incorporação, o pedido deve cumprir os requisitos documentais previstos no Decreto nº 7.646/2011 (que regulamenta o processo de incorporação de tecnologias no SUS). O Artigo 15 desse decreto estabelece que, ao protocolar o pedido na Secretaria-Executiva da CONITEC, o interessado deve apresentar:
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Formulário de submissão preenchido: Um formulário específico, disponível no site da CONITEC, deve ser integralmente preenchido com as informações da tecnologia proposta. Esse formulário padrão orienta sobre os dados necessários (indicação do medicamento, público-alvo, etc.).
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Registro na ANVISA: É obrigatório informar o número do registro sanitário na ANVISA e sua validade. Sem registro válido na ANVISA, a tecnologia não pode ser avaliada para uso no SUS.
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Evidências de eficácia e segurança: Devem ser anexadas evidências científicas (resultados de estudos clínicos, por exemplo) demonstrando que a nova tecnologia é pelo menos tão eficaz e segura quanto as opções já disponíveis no SUS para aquela doença. Ou seja, deve-se comprovar que o medicamento órfão oferece benefício clínico relevante, não sendo inferior aos tratamentos existentes (quando houver).
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Estudo de avaliação econômica (custo-efetividade): É exigida a apresentação de uma análise de avaliação econômica comparando a nova tecnologia com as tecnologias já incorporadas no SUS para a mesma indicação. Geralmente é um estudo de custo-efetividade ou custo-utilidade, mostrando o custo por resultado de saúde adicional em comparação às alternativas atuais. Esse estudo deve ser feito sob a perspectiva do SUS (considerando custos e benefícios no sistema público brasileiro).
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Amostras do produto (se aplicável): Quando pertinente, devem ser fornecidas amostras do produto ou insumos para avaliação. Essa exigência normalmente se refere a tecnologias como equipamentos ou produtos para a saúde, nos casos em que a CONITEC julgar necessário testar ou avaliar materialmente o item proposto. Para medicamentos, essa exigência de amostras não costuma ser aplicada, mas está prevista na norma para situações cabíveis.
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Preço definido: No caso de medicamentos, deve ser informado o preço do produto aprovado pela CMED (preço máximo de venda). O preço é importante para a análise de custo-efetividade e impacto orçamentário, portanto o proponente já deve apresentar o preço oficial pelo qual pretende ofertar o medicamento ao SUS.
Esses requisitos formais visam garantir que o pedido já contenha as informações mínimas necessárias para uma avaliação robusta. Somente são aceitas para análise as solicitações que atendem a essas exigências legais; caso contrário, a proposta é devolvida ao solicitante sem apreciação de mérito
Comentários adicionais
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Para submeter um pedido de incorporação à Conitec, é necessário utilizar o Sistema para a Gestão Eletrônica de Processos de Incorporação de Tecnologias no SUS (e-GITS).
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Diferentes tipos de estudos podem ser utilizados no processo de análise de incorporação (Estudo Observacional, Estudo de Coorte, Ensaio Clínico, Análises de Custo-Efetividade etc.).
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Todos os documentos devem ser protocolados através do serviço de Protocolo Digital do Ministério da Saúde , que possibilita o envio de documentos em geral, de forma eletrônica, sem a necessidade de deslocamento presencial ao setor de Protocolo ou o envio de correspondência postal (Correios). O sistema só permite arquivos nos formatos .pdf .html .xls .xlsx com até 50MB.
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Os estudos econômicos e de impacto orçamentário devem estar disponíveis nos formatos .xlsm (arquivo de Pasta de Trabalho Habilitado para Macros do Excel) ou .trex (TreeAge).
Critérios de Avaliação Utilizados pela CONITEC
Ao avaliar a incorporação de um medicamento (inclusive órfão) no SUS, a A CONITEC utiliza um conjunto de critérios técnico-científicos e econômico-social para embasar sua recomendação.
Os principais critérios são:
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Eficácia e efetividade clínica: A eficácia refere-se aos resultados obtidos em condições ideais de pesquisa (ensaios clínicos controlados). Já a efetividade é o desempenho no mundo real, na prática clínica usual. A CONITEC analisa os estudos clínicos disponíveis para verificar quanto o medicamento melhora os desfechos de saúde (por exemplo, redução de sintomas, aumento de sobrevida, melhora na qualidade de vida) em pacientes com a doença rara, comparando com quem não recebe ou recebe outro tratamento. É essencial demonstrar que o novo medicamento traz um benefício clínico significativo em relação às opções já existentes no SUS ou, se não houver alternativas disponíveis, que ele atende a uma necessidade terapêutica não suprida.
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Segurança: Avaliam-se os efeitos adversos e riscos associados ao medicamento. Medicamentos órfãos às vezes têm perfil de segurança conhecido em populações menores, então a CONITEC examina os dados de toxicidade, eventos adversos graves, riscos de longo prazo etc. Um medicamento só será recomendado se seus benefícios superarem claramente os riscos para os pacientes. Caso haja sinais de eventos adversos graves sem contrapartida em eficácia, a segurança pode impedir a incorporação.
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Qualidade das evidências científicas: Embora não seja exatamente um "critério" separado, é um aspecto transversal: a CONITEC considera a robustez metodológica dos estudos apresentados. Evidências de alta qualidade (ensaios clínicos randomizados, revisões sistemáticas) têm mais peso do que estudos observacionais fracos, por exemplo. Para doenças raras, reconhece-se que pode haver menos estudos disponíveis; ainda assim, a comissão analisa o nível de confiança nos resultados apresentados (intervalos de confiança, tamanhos amostrais, vieses etc.) para julgar a consistência dos achados.
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Custo-efetividade: A CONITEC avalia os estudos de avaliação econômica submetidos, especialmente a razão de custo-efetividade incremental do novo medicamento comparado às alternativas. Em termos simples, verifica-se quanto custa, para o SUS, cada unidade de benefício de saúde adicional proporcionada pelo medicamento órfão (por exemplo, custo por ano de vida ganho, ou por crise evitada, etc.), em comparação com o padrão atual. Desde 2023, a CONITEC adotou inclusive limiares de custo-efetividade explícitos para auxiliar nessa análise, permitindo julgar se o custo por resultado está dentro de um patamar aceitável. Um medicamento muito caro para o benefício que oferece pode ter recomendação negativa por não ser custo-efetivo, a menos que seja a única opção para uma condição grave (situação que gera debates éticos).
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Impacto orçamentário: Além da custo-efetividade (que é uma medida relativa de eficiência), analisa-se o impacto orçamentário absoluto da incorporação. Ou seja, qual será o custo total para o SUS ao adotar aquele medicamento para a população elegível no Brasil. Mesmo que um medicamento seja efetivo, se o número de pacientes for grande e o custo unitário alto, o impacto nos gastos pode ser significativo. A CONITEC considera se o SUS comporta financiar o novo tratamento e qual seria a projeção de gastos nos anos seguintes. Para medicamentos de doenças raras, muitas vezes o número de pacientes é pequeno, mas o custo por paciente é altíssimo; assim, projeta-se quantos milhões de reais por ano o governo teria de despender e se isso cabe no orçamento da saúde.
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Disponibilidade de alternativas e necessidade do medicamento: A CONITEC leva em conta o contexto clínico. Se não há nenhuma alternativa terapêutica no SUS para aquela doença rara, um novo medicamento, mesmo com evidências limitadas, pode ser extremamente necessário. Por outro lado, se já existe tratamento disponível no SUS com eficácia semelhante, o novo medicamento precisará demonstrar vantagem clara (maior eficácia, ou menos eventos adversos, por exemplo) para justificar a incorporação. Também é avaliada a vantagem terapêutica: o medicamento traz alguma inovação significativa? Atende a um subtipo de pacientes sem opção? Oferece comodidade posológica melhor (ex: oral vs. injetável)? Esses fatores influenciam a recomendação.
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Impactos logísticos e organizacionais: Outro aspecto avaliado é como a incorporação impacta o sistema de saúde em termos de logística e organização. Isso inclui questões como: o SUS tem estrutura para utilizar a tecnologia? (Por exemplo, se for uma terapia gênica complexa, há centros habilitados para aplicá-la?). Há necessidade de treinamento de profissionais ou adaptação de serviços? O fornecimento do medicamento exige cadeia de frio especial, monitoramento específico ou exames de acompanhamento caros? Esses fatores entram na conta, pois uma tecnologia inviável de implementar pode não ser recomendada mesmo que seja eficaz, até que se estruture o sistema para recebê-la.
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Aspectos éticos, sociais e legais: Por fim, a CONITEC também considera implicações sociais e éticas. Por exemplo, incorporar um medicamento extremamente caro para um número muito pequeno de pacientes pode suscitar debates éticos sobre alocação de recursos (embora a raridade por si só não seja argumento para negar cuidado, a equidade é avaliada). Questões legais, como demandas judiciais em curso ou direitos estabelecidos, também podem ser ponderadas. A pressão social e o clamor dos pacientes são entendidos dentro do processo de participação social, mas a CONITEC busca equilibrar essas questões com os dados técnicos. Conforme descrito pelo Ministério da Saúde, a análise da comissão contempla também o possível impacto social, legal e ético associado à incorporação da tecnologia, de forma a alinhar a decisão às necessidades da população e aos valores do SUS (equidade, universalidade).
Em resumo, a decisão da CONITEC é multifatorial. Um medicamento para doença rara, para receber recomendação positiva, geralmente precisa demonstrar benefício clínico relevante e segurança aceitável, e também viabilidade econômica (custo razoável frente ao benefício e orçamento do SUS) e viabilidade prática de implementação.
Referências: As informações acima foram compiladas com base na legislação vigente (Lei 12.401/2011, Decreto 7.646/2011) e em fontes oficiais do Ministério da Saúde e da CONITEC. Texto gerado com apoio de Inteligência Artificial, revisado pelo autor.