Entrevista com Rich Horgan
Fundador da Cure Rare Disease (CRD)
Sobre Rich Horgan e a Cure Rare Disease (CRD)
Richard (Rich) Horgan é o fundador, presidente e CEO da Cure Rare Disease (CRD). Ele se formou em Cornell (BS, summa cum laude) e tem MBA pela Harvard Business School, onde recebeu a Blavatnik Fellowship for Life Science Entrepreneurship. A missão da CRD é desenvolver e financiar terapias genéticas para doenças ultrarraras. Nesse contexto, a CRD está desenvolvendo uma terapia genética ASO (Oligonucleotídeo Antisense) cujo código é CRD-002 para tratar a ataxia espinocerebelar tipo 3 (SCA3).
O sr. Horgan foi extremamente gentil em conceder uma entrevista exclusiva para Catiana Librelato, volutária da ABAHE e colaboradora do portal ataxia.info. A entrevista foi concedida em Inglês, e será apresentada abaixo na íntegra na versão orinal e também traduzida para o Português. Agradecemos ao sr. Horgan por sua disponibiidade em compartilhar informações sobre um projeto de enorme importância para os pacientes com ataxia de modo geral, e com diagnóstico de SCA3 em particular,
Entrevista com o sr. Rick Horgan, CEO da Cure Rare Disease
Entrevista concedida em agosto de 2025 para Catiana Librelato.
Publicada com autorização.
English version
4. What stage is the therapy currently in, and what are the next steps?
The therapy is in late preclinical development. This involves scaling up production of the drug and conducting toxicology studies in rats and mini-pigs to better understand the toxicology profile associated with continued dosing of the drug. This is something that the FDA mandates and is important in the development process. We anticipate these studies will be complete by early 2026. From there, we’ll file the IND to begin human clinical trials.
Entrevista concedida em agosto de 2025 para Catiana Librelato.
Publicada com autorização.
Versão em Português
Título: Pesquisa em Andamento sobre SCA3: Entrevista com Rich Horgan, Fundador da Cure Rare Disease
A Ataxia Espinocerebelar Tipo 3 (SCA3), também conhecida como Doença de Machado-Joseph, é uma condição neurodegenerativa rara e progressiva que afeta o equilíbrio, a coordenação e a qualidade de vida como um todo. Em meio aos desafios enfrentados por pacientes e famílias, a organização Cure Rare Disease (CRD) tem se destacado por desenvolver terapias inovadoras para doenças ultrarraras — incluindo a SCA3. Conversamos com Rich Horgan, fundador e CEO da CRD, para saber mais sobre o andamento de suas pesquisas e o que o futuro reserva.