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O processo de aprovação de um novo medicamento ou terapia pela FDA (U. S. Food and Drug Administration) envolve várias etapas rigorosas para garantir a segurança e a eficácia do produto antes que ele seja disponibilizado ao público. Aqui está um resumo das etapas principais:

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• Pesquisa Preliminar e Descoberta: Envolve estudos laboratoriais e testes em culturas celulares e animais para identificar substâncias com potencial terapêutico.

• Estudos Pré-Clínicos: Nesta fase, o composto é testado em modelos animais para avaliar sua segurança e obter informações iniciais sobre a eficácia e a dosagem. Os dados são usados para solicitar a aprovação de um Investigational New Drug (IND), que permite iniciar testes em humanos.

• Ensaios Clínicos (Fase I, II e III):

  • Fase I: Testa o medicamento em um pequeno grupo de voluntários saudáveis ou pacientes (20-100) para avaliar a segurança, dosagem segura e efeitos colaterais.

  • Fase II: Envolve um número maior de participantes (100-300), focando na eficácia e segurança do medicamento em condições controladas.

  • Fase III: Inclui centenas a milhares de pacientes e testa a eficácia do medicamento em comparação com tratamentos padrão ou placebo. É nesta fase que se busca comprovar a eficácia e registrar os efeitos colaterais para uma análise detalhada.

• Revisão e Aprovação do FDA: Após os ensaios clínicos, os dados são enviados à FDA em uma aplicação de Novo Medicamento (NDA) ou Licença Biológica (BLA) para terapias biológicas. O FDA analisa os dados e pode exigir mais informações ou ensaios adicionais.

• Monitoramento Pós-Mercado (Fase IV): Após a aprovação e comercialização, o medicamento continua a ser monitorado para efeitos colaterais em uma população maior, garantindo a segurança e eficácia contínuas.

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Esse processo completo leva, em média, entre 10 a 15 anos.

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Este é o processo para aprovação de um medicamento novo para comercialização nos Estados Unidos.  Um processo semelhante ocorre na Europa (neste caso, a agência reguladora é a EMA (European Medicines Agency)), e também no Brasil (a agência é a ANVISA - Agência Nacional de Vigilância Sanitária). Depois que um medicamento é aprovado pela FDA (por exemplo), caso as farmacêuticas tenham interesse em comercializá-lo também no Brasil precisam submeter um pedido para a ANVISA, que fará a sua própria análise, adequada para o contexto brasileiro.

Se aprovado pela ANVISA, o medicamento ou terapia poderá ser comercializado no Brasil (para a finalidade para a qual foi aprovado).  Para isso, a farmacêutica terá que definir o preço do medicamento no mercado brasileiro junto à CMED. Uma vez que o preço esteja definido, no caso em que os custos (para o paciente) do remédio no mercado sejam muito elevados, é papel da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - SUS) avaliar o assunto e, se for o caso, recomendar a distribuição gratuita do medicamento ou terapia através do SUS.

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As Associações de Pacientes (como a Abahe, no caso das Ataxias) têm participação importante em muitas etapas deste longo e difícil processo - desde o apoio no recrutamento de pacientes (devidamente cadastrados) para participar de ensaios clínicos realizados pelas Farmacêuticas para testes de medicamentos e terapias, passando pelo acompanhamento das tratativas entre a Farmacêutica que têm interesse em comercializar o medicamento no Brasil com a ANVISA, apoio no contato com pacientes para a realização de "Estudos de Vida Real", que permitem coletar dados que podem acelerar este processo de aprovação, em seguida, havendo aprovação da ANVISA, acompanhamento das tratativas com a CMED (para precificação) e em seguida com a CONITEC para que o medicamento possa ser distribuído pelo SUS, quando aplicável. É um processo demorado e rigoroso, mas necessário para assegurar que todos os medicamentos aprovados passaram por avaliações científicas de eficácia e segurança.

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Faça sua voz ser ouvida. Saiba mais sobre como apoiar a chegada de novos medicamentos para ataxias no Brasil pelo SUS na página ADVOCACY.