Pesquisas
Esta página traz informações sobre o processo de aprovação de novos medicamentos pela FDA, a situação atual de alguns medicamentos e terapias para ataxia em estágios mais avançados no fluxo de aprovação, e alguns pipelines para diferentes tipos de ataxias.

Sobre o processo de aprovação de novos medicamentos pela FDA

Imagem gerada pelo autor
O processo de aprovação de um novo medicamento ou terapia pela FDA (U. S. Food and Drug Administration) envolve várias etapas rigorosas para garantir a segurança e a eficácia do produto antes que ele seja disponibilizado ao público. Aqui está um resumo das etapas principais:
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Pesquisa Preliminar e Descoberta: Envolve estudos laboratoriais e testes em culturas celulares e animais para identificar substâncias com potencial terapêutico.
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Estudos Pré-Clínicos: Nesta fase, o composto é testado em modelos animais para avaliar sua segurança e obter informações iniciais sobre a eficácia e a dosagem. Os dados são usados para solicitar a aprovação de um Investigational New Drug (IND), que permite iniciar testes em humanos.
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Ensaios Clínicos (Fase I, II e III):
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Fase I: Testa o medicamento em um pequeno grupo de voluntários saudáveis ou pacientes (20-100) para avaliar a segurança, dosagem segura e efeitos colaterais.
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Fase II: Envolve um número maior de participantes (100-300), focando na eficácia e segurança do medicamento em condições controladas.
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Fase III: Inclui centenas a milhares de pacientes e testa a eficácia do medicamento em comparação com tratamentos padrão ou placebo. É nesta fase que se busca comprovar a eficácia e registrar os efeitos colaterais para uma análise detalhada.
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Revisão e Aprovação do FDA: Após os ensaios clínicos, os dados são enviados à FDA em uma aplicação de Novo Medicamento (NDA) ou Licença Biológica (BLA) para terapias biológicas. O FDA analisa os dados e pode exigir mais informações ou ensaios adicionais.
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Monitoramento Pós-Mercado (Fase IV): Após a aprovação e comercialização, o medicamento continua a ser monitorado para efeitos colaterais em uma população maior, garantindo a segurança e eficácia contínuas.
Esse processo completo leva, em média, entre 10 a 15 anos.
Este é o processo para aprovação de um medicamento novo para comercialização nos Estados Unidos. Um processo semelhante ocorre na Europa (neste caso, a agência reguladora é a EMA (European Medicines Agency)), e também no Brasil (a agência é a ANVISA - Agência Nacional de Vigilância Sanitária). Depois que um medicamento é aprovado pela FDA (por exemplo), caso as farmacêuticas tenham interesse em comercializá-lo também no Brasil precisam submeter um pedido para a ANVISA, que fará a sua própria análise, adequada para o contexto brasileiro.
Se aprovado pela ANVISA, o medicamento ou terapia poderá ser comercializado no Brasil (para a finalidade para a qual foi aprovado). Para isso, a farmacêutica terá que definir o preço do medicamento no mercado brasileiro junto à CMED. Uma vez que o preço esteja definido, no caso em que os custos (para o paciente) do remédio no mercado sejam muito elevados, é papel da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - SUS) avaliar o assunto e, se for o caso, recomendar a distribuição gratuita do medicamento ou terapia através do SUS.
As Associações de Pacientes (como a Abahe, no caso das Ataxias) têm participação importante em muitas etapas deste longo e difícil processo - desde o apoio no recrutamento de pacientes (devidamente cadastrados) para participar de ensaios clínicos realizados pelas Farmacêuticas para testes de medicamentos e terapias, passando pelo acompanhamento das tratativas entre a Farmacêutica que têm interesse em comercializar o medicamento no Brasil com a ANVISA, apoio no contato com pacientes para a realização de "Estudos de Vida Real", que permitem coletar dados que podem acelerar este processo de aprovação, em seguida, havendo aprovação da ANVISA, acompanhamento das tratativas com a CMED (para precificação) e em seguida com a CONITEC para que o medicamento possa ser distribuído pelo SUS, quando aplicável. É um processo demorado e rigoroso, mas necessário para assegurar que todos os medicamentos aprovados passaram por avaliações científicas de eficácia e segurança.
Faça sua voz ser ouvida. Saiba mais sobre como apoiar a chegada de novos medicamentos para ataxias no Brasil pelo SUS na página ADVOCACY.
Saiba mais sobre o rigoroso e demorado processo de aprovação de um novo medicamento ou terapia (para ataxias ou outras doenças) por parte da FDA na página "All Abour New Drug Applications" no site da NAF.
O assunto também é explorado no artigo From Research to Reality: The 5 Steps in Drug Development, Dezembro 1, 2023 (O artigo é em Inglês, mas a página tem tradução automática para outros idiomas).
Situação atual dos medicamentos mais avançados para ataxias
Situação atual dos medicamentos em estudos para ataxias.
Última atualização em abril de 2025
1 - Medicamentos para ataxias já aprovados pela FDA
SKYCLARYS (omaveloxolone) -> Específico para a ataxia de Friedreich
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O medicamento omaveloxolone (nome comercial SKYCLARYS) desenvolvido pela Reata Pharmaceutics (que foi adquirida pela BIOGEN) foi aprovado pela FDA em fevereiro de 2023. O medicamento é específico para a ataxia de Friedreich.
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O registro do medicamento foi solicitado para a ANVISA em março de 2024 pela Biogen.
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Em 11 de abril de 2025 o Skyclarys foi aprovado pela ANVISA para ser comercializado no Brasil, para pacientes com ataxia de Friedreich com 16 anos de idade ou mais.
AQNEURSA -> Para a NPC
Aqneursa (levacetylleucine) para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). A NPC é uma doença genética rara e progressiva, com transmissão autossômica recessiva, causada por mutação nos genes NPC1 (na grande maioria dos casos) ou NPC2. A NPC altera o metabolismo lipídico dentro das células do corpo, afetando fortemente o cerebelo e produzindo sintomas de ataxia. Para mais informações sobre o medicamento, consultar https://www.aqneursa.com/
2 - Medicamentos ainda em processo de aprovação pela FDA
2.1. Medicamentos para ataxia de Friedreich
Há diversos medicamentos em análise, em diferentes estágios do processo de aprovação pela FDA.
Especificamente para a ataxia de Friedreich, alguns exemplos de medicamentos e terapias em análise são:
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Vatiquinona (PTC-743) - PTC Therapeutics
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Elamipretide - Children’s Hospital of Philadelphia
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Leriglitazone (MIN-102) - Minoryx Therapeutics
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Dimethyl Fumarate - University of Federico II
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Nomlabofusp (CTI-1601) - Larimar Therapeutics
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LX2006 (terapia genética) - Lexeo Therapeutics
Para obter informações atualizadas do progresso destes ensaios clínicos por favor consulte o Pipeline da FARA.
2.2. Medicamentos para ataxias espinocerebelares (SCAs)
Por enquanto não há nenhum medicamento aprovado especificamente para modificar o curso da progressão das ataxias espinocerebelares. Diferentes tipos de medicamentos e terapias estão em testes, em etapas diversas do processo de análise pela FDA para aprovação. Como referência, seguem alguns medicamentos em estudos para a ataxia espinocerebelar tipo 3 (SCA3).
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Troriluzole (BHV-4157) - Redutor de glutamato (Biohaven Pharmaceuticals Inc.), já em estado de avaliação regulatória para aprovação pela FDA para comercialização nos Estados Unicos. Veja a seção seguinte.
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Trehalose intravenosa (SLS-005) - Redutor de agregação (Seelos Therapeutics), em Fase 2. Infelizmente os testes estão parados no momento, apesar de bons resultados preliminares nos dados.
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Terapia genética ASO (VO-659) - Silenciamento genético do gene com mutação que causa a doença - Vico Therapeutics, em Fase 2.
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Terapias com células tronco (MSC Therapy) - Stemitent, em Fase 1 no Pipeline.
Para obter informações atualizadas, consulte o Pipeline da NAF para o tipo de ataxia desejado (ver abaixo).
SAIBA MAIS SOBRE O TRORILUZOLE (BIOHAVEN)
Os vídeos e podcasts abaixo trazem mais informações sobre o medicamento Troriluzole da farmacêutica Biohaven, um modulador de glutamato indicado para ataxias espinocerebelares aguardando aprovação pela FDA.
Live Abahe - Dezembro 2024
Márcio Galvão
Voluntário da Abahe
Administrador do portal ataxia.info
Podcast com Melissa Beiner, Diretora Médica Sênior da farmacêutica Biohaven, sobre as ataxias espinocerebelares e o medicamento Troriluzole, que está aguardando aprovação da FDA. O áudio do Podcast foi traduzido para Português com apoio de Inteligência Artificial (happyscribe + capcut para mp3) por Andrei Noronha, voluntário da Abahe.
Créditos: RARECAST - Global Genes Podcast
The First Treatment for a Rare Neurodegenerative Condition Awaits FDA Approval
Data: 3 de abril, 2025
Webinar NAF (National Ataxia Foundation)
All about Troriluzole
Dr. Susan Perlman
Dec 18, 2024
Vídeo em Inglês, mas é possível ativar as legendas e habilitar a tradução automática das legendas para o Português e outros idiomas
Pipeline da NAF (National Ataxia Foundation)
A NAF (National Ataxia Foundation) é um fundação americana cuja missão é "Acelerar o desenvolvimento de tratamentos e uma cura enquanto trabalha para melhorar a vida das pessoas que vivem com ataxia".
Além de disponibilizar bastante informação útil em seu Portal, a NAF disponibiliza também um "Pipeline" que mostra de forma gráfica e de fácil visualização o progresso no desenvolvimento das principais pesquisas científicas para terapias e medicações para diversos tipos de ataxias. O conteúdo original é em Inglês, mas é possível clicar em um botão na página (Translate) para obter a tradução para diversos outros idiomas, inclusive o Português.
PARA SE INFORMAR SOBRE PESQUISAS, MEDICAMENTOS E TERAPIAS EM ANDAMENTO PARA ATAXIAS, ACESSE AQUI O PIPELINE DA NAF.