Pesquisas
Infelizmente não existe ainda cura para as ataxias, apenas terapias e medicações para aliviar os sintomas.
No momento há apenas UM medicamento aprovado pela FDA para a ataxia de Friedreich, o SKYCLARYS (nome comercial do Omaveloxone) desenvolvido pela Reata Pharmaceutics. Porém, há muitas pesquisas em andamento.
Esta página traz algumas referências onde você pode ser informar sobre pesquisas e ensaios clínicos em busca de remédios e terapias seguras e eficazes para curar ou ao menos retardar a progressão de diversos tipos de ataxias.
Pesquisadores do Brasil e de todo o mundo estão engajados nesta luta!
Vamos confiar e apoiar a ciência.
As terapias baseadas em RNA como o silenciamento genético com AON (Anti-sense Oligonucleotide) são promissoras, e há várias outras estratégias sendo pesquisadas em paralelo, como terapias com células tronco, ou com moléculas moduladoras dos canais de íons etc.
É importante que quem tenha ataxia se mantenha bem-informado, dentro da realidade, validando sempre as informações que lê nas mídias sociais sem acreditar cegamente em fake news de tratamentos milagrosos (e geralmente pagos). Ao receber informação sobre um novo tratamento para ataxia, convém conversar com o neurologista para checar as informações, e verificar se há algum registro do estudo no site clinicaltrials.gov
O pesquisador brasileiro Prof. Dr. Marcontes C. França Jr. da Universidade de Campinas (UNICAMP) é mencionado no website da FARA entre os cientistas mais relevantes que conduzem pesquisas sobre a Ataxia de Friedreich.
Outro pesquisador brasileiro com apoio da FARA é o Dr. Thiago Rezende (Monash University, Austrália), que desenvolveu com o Dr. Ian Harding um modelo de Inteligência Artificial (deep learning) para segmentação do cerebelo e suas estruturas. A ferramenta é importante para apoiar a pesquisa de biomarcadores baseados em imagens do cerebelo de pacientes com ataxia de Friedreich.
Saiba mais sobre o uso de Inteligência Artificial nas pesquisas sobre ataxias.
A Dra. Laura Bannach Jardim da UFRGS (neurologista e geneticista clínica) também desenvolve pesquisas relacionadas com doenças neurogenéticas, em especial as ataxias hereditárias, a doença de Huntington e a Adrenoleucodistrofia ligada ao X.
A NAF (National Ataxia Foundation) é um fundação americana cuja missão é "Acelerar o desenvolvimento de tratamentos e uma cura enquanto trabalha para melhorar a vida das pessoas que vivem com ataxia".
Além de disponibilizar bastante informação útil em seu Portal, a NAF disponibiliza também um "Pipeline" que mostra de forma gráfica e de fácil visualização o progresso no desenvolvimento das principais pesquisas científicas para terapias e medicações para diversos tipos de ataxias. O conteúdo original é em Inglês, mas é possível clicar em um botão na página (Translate) para obter a tradução para diversos outros idiomas, inclusive o Português.
PARA SE INFORMAR SOBRE PESQUISAS, MEDICAMENTOS E TERAPIAS EM ANDAMENTO PARA ATAXIAS, ACESSE AQUI O PIPELINE DA NAF.
Sobre o processo de desenvolvimento e aprovação de novos medicamentos
NAF (National Ataxia Foundation)
Saiba mais sobre o rigoroso e demorado processo de aprovação de um novo medicamento ou terapia (para ataxias ou outras doenças) por parte da FDA (Food and Drug Administration), agência federal nos Estados Unidos que aprova a comercialização de diversos produtos visando a proteção da saúde pública (derivados do tabaco, suplementos alimentares, medicamentos, vacinas, dispositivos médicos, cosméticos, alimentos para animais e produtos veterinários). As agências ANVISA no Brasil (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e EMA na Europa (European Medicines Agency) desempenham papéis regulatórios semelhantes (com algumas diferenças).
Artigo NAF: From Research to Reality: The 5 Steps in Drug Development, Dezembro 1, 2023
(O artigo é em Inglês, mas a página tem tradução automática para outros idiomas).
