Uma das terapias mais promissoras para a cura da Ataxia SCA3 e outras doenças causadas por repetições CAG excessivas é a terapia genética ASO (Oligonucleotídeo Antissenso), que permite “silenciar” o gene com mutação que produz a proteína defeituosa que é tóxica para os neurônios.
A farmacêutica holandesa Vico Therapeutics acaba de receber um grande aporte financeiro (11,5 milhões de Euros), o que é muito bom pois assegura a continuidade das pesquisas e do ensaio clínico (com pacientes humanos) já em andamento.
A empresa pretende usar os fundos para continuar a avançar seu principal programa clínico e desenvolver ainda mais um portfólio de novos oligonucleotídeos antisense.
A Vico Therapeutics é uma empresa de medicamentos genéticos e está desenvolvendo terapias para doenças neurológicas graves. Seu principal programa, o VO659, está atualmente em um estudo clínico de Fase 1/2a com pacientes com ataxia espinocerebelar tipos 3 e 1 (SCA1 e SCA3) e doença de Huntington, doenças neurodegenerativas graves causadas por “expansão CAG” para as quais atualmente não existem tratamentos modificadores da doença disponíveis.
Veja o Pipeline da VICO
[Post publicado em 25/06/2024 por Márcio Galvão]