VO659 - Terapia genética ASO para ataxias SCA1, SCA3 e Doença de Huntington
- Márcio
- 20 de abr. de 2023
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Atualizado: 17 de out. de 2024
A A Vico Therapeutics informa que foi ministrada a primeira dose em paciente humano no ensaio clínico (Fase 1/2a) do medicamento VO659 para as ataxias SCA1 e SCA3 e para a Doença de Huntington (HD).
O VO659 é terapia genética baseada em RNA, mais precisamente é uma terapia ASO (antisense oligonucleotide). É o que tem de mais moderno, e embora este estudo ainda vá demorar alguns anos, tem potencial para curar de fato a ataxia (e várias outras doenças genéticas). A terapia ASO “silencia” os genes com a mutação (ATXN1 no caso da SCA1, e ATXN3 no caso da SCA3) e assim impede que eles codifiquem as proteínas defeituosas que causam a doença, eliminando o problema na raiz. O mesmo processo ocorre para a HD (Doença de Huntington). Vamos confiar na ciência!
[Post publicado em 20/04/2023 por Márcio Galvão]
