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Blog do ataxia.info
Novidades relacionadas com pesquisas, medicamentos, eventos, leis e outros temas de interesse para quem tem ataxia.
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LX2006 com resultados positivos
A terapia génica LX2006 da Lexeo é bastante promissora. Ela utiliza um vetor viral adeno-associado (AAV) para entregar uma cópia...
Márcio
8 de abr.1 min de leitura
7 visualizações
Amália Maranhão em reunião com a Biogen
O CEO da Biogen, Chris Viehbacher, o diretor intercontinental da empresa, Fraser Hall, e o time da Biogen Brasil se reuniram hoje com a...
Márcio
25 de jun. de 20241 min de leitura
17 visualizações
VICO recebe aporte $
Uma das terapias mais promissoras para a cura da Ataxia SCA3 e outras doenças causadas por repetições CAG excessivas é a terapia genética...
Márcio
25 de jun. de 20241 min de leitura
38 visualizações
Terapia genética para cardioiopatia na ataxia de Friedreich
(por Amália Maranhão, Diretora da Abahe) A fila de medicamentos para a doenca neurodegenerativa ultrarrara Ataxia de Friedreich continua...
Márcio
17 de abr. de 20241 min de leitura
16 visualizações
Biogen pede para Anvisa o registro do Skyclarys
Vamos ao que é *importante*, mérito em grande parte da @Amalia Maranhao Diretora da ABAHE. Olha o presente de Páscoa que todos...
Márcio
28 de mar. de 20241 min de leitura
25 visualizações
Medicamento para ataxia de Friedreich aprovado na Europa
Em 12 de fevereiro de 2024, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) anunciou que aprovou o medicamento Skyclarys® (Omaveloxolona) da...
Márcio
12 de fev. de 20241 min de leitura
46 visualizações
VICO investe mais U$ 60 milhões na sua plataforma ASO
Excelente notícia, que saiu hoje (5/1). A VICO Therapeutics, empresa da Holanda que está testando a terapia genética ASO (VO659) para as...
Márcio
5 de jan. de 20241 min de leitura
58 visualizações
Carta do CEO da Seelos Therapeutics sobre a Trehalose (SLS-005)
Ao que parece, a Seelos Therapeutics felizmente não desistiu da Trehalose, um dos remédios (SLS-005) que está no pipeline da NAF para a...
Márcio
24 de dez. de 20231 min de leitura
45 visualizações
EMA avalia o Troriluzole da Biohaven que a FDA se recusou a avaliar
A EMA (agência regulatória tipo a ANVISA da Europa) começou a avaliar em 26 de Outubro o Medicamento Troriluzole da farmacêutica...
Márcio
10 de nov. de 20232 min de leitura
72 visualizações
Trehalose
Segundo o depoimento de Karen Hohe Suchomel no grupo de suporte “4-AP” em 24 de outubro 2023, a Seelos Therapeutics interrompeu o ensaio...
Márcio
26 de out. de 20233 min de leitura
57 visualizações
Pressão sobre a FDA
Neste site é possível baixar o Relatório de 92 páginas que a NAF (National Ataxia Foundation), uma associação de pacientes com ataxia...
Márcio
21 de set. de 20231 min de leitura
27 visualizações
FAÇA SUA VOZ SER OUVIDA
Assine o formulário da NAF para que a FDA analise os dados do Troriluzone (Biohaven) para SCA3
Márcio
8 de ago. de 20233 min de leitura
1.345 visualizações
Revisão do Troriluzole da Biohaven pela FDA vai demorar um pouco mais...
Revisão do Troriluzole da Biohaven pela FDA vai demorar um pouco mais...
Márcio
27 de jul. de 20231 min de leitura
36 visualizações
Sobre a estimulação magnética transcraniana em ataxias cerebelares
A estimulação magnética transcraniana (TMS) na modulação do córtex cerebral foi introduzida em 1985, após o sucesso da estimulação...
Márcio
28 de abr. de 20236 min de leitura
328 visualizações
VO659 - Terapia genética ASO para ataxias SCA1, SCA3 e Doença de Huntington
A A Vico Therapeutics informa que foi ministrada a primeira dose em paciente humano no ensaio clínico (Fase 1/2a) do medicamento VO659...
Márcio
20 de abr. de 20231 min de leitura
34 visualizações
Estudos de vida real
"Desse modo, dados de vida real também ajudam os médicos a compreender melhor os pacientes, desde o diagnóstico até sua resposta a...
Márcio
7 de abr. de 20231 min de leitura
15 visualizações
Terapia genética para SCA1 e SCA3 em andamento…
Melhor notícia do dia: o primeiro paciente recebeu dose do remédio VO659 da Vico Therapeutics, para ataxias SCA1 e SCA3 e doença de...
Márcio
4 de abr. de 20231 min de leitura
46 visualizações
SKYCLARYS registro no Brasil
Importante! Precisamos cadastrar o máximo possível de pacientes com ataxia de Friedreich na Abahe para facilitar o registro do...
Márcio
2 de abr. de 20231 min de leitura
34 visualizações
O papel do paciente para que novos medicamentos cheguem ao Brasil...
Vale a pena assistir esta live para ter uma ideia da importância do registro de pacientes e do ativismo organizado e responsável. A...
Márcio
20 de mar. de 20231 min de leitura
12 visualizações
Terapias de silenciamento genético para ataxias
Em um webinar recente organizado pela NAF (National Ataxia Foundation) a Dra. Hayley McLouglin informou que em testes de laboratório...
Márcio
10 de mar. de 20234 min de leitura
93 visualizações
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