LX2006 com resultados positivos

A terapia génica LX2006 da Lexeo é bastante promissora. Ela utiliza um vetor viral adeno-associado (AAV) para entregar uma cópia funcional do gene *FXN* (que codifica a frataxina) diretamente nas células do miocárdio. O objetivo é aumentar a expressão da proteína frataxina, restaurando a função mitocondrial comprometida em pacientes com ataxia de Friedreich (FA). O aperfeiçoamento dessa técnica representa um avanço significativo para uma nova opção terapêutica voltada a pacientes com cardiomiopatia associada à FA.

Segue post de Amália Maranhão, Diretora da Abahe (Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas)

“Lexeo Therapeutics tem informações preliminares positivas da eficácia da terapia genética LX2006 para cardiopatia em Ataxia de Friedreich

Lexeo Therapeutics anunciou hoje dados provisórios positivos do estudo de Fase 1/2 de sua terapia de adição genética para cardiomiopatia FA.

Tanto no ensaio clínico SUNRISE-FA de Fase 1/2 patrocinado pela Lexeo quanto no ensaio de Fase 1A iniciado pelo pesquisador da Weill Cornell Medicine o tratamento com LX2006 foi associado a melhorias clinicamente significativas em biomarcadores cardíacos e medidas funcionais, e o aumento da expressão da proteína frataxina foi observado em todos os participantes com biópsias cardíacas.

Entre os seis participantes com índice de massa ventricular esquerda basal anormal (LVMI, uma medida do tamanho e espessura do ventrículo esquerdo do coração), cinco tiveram uma melhora maior que 10% no LVMI na visita de 12 meses ou antes.

A Lexeo obteve alinhamento com o FDA em parâmetros-chave relacionados ao estudo planejado do LX2006 e espera-se que este estudo ocorra no início de 2026. 

Para ler o press release completo, visite: https://ow.ly/Wy9r50Vw3NL

Fonte: Amália Oliveira (Abahe)